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“Nell'ipofosfatasia non funziona bene la fosfatasi alcalina, l'enzima fondamentale per far mineralizzare lo scheletro e anche l'apparato dentario. Il farmaco”, asfotase alfa, “è una molecola che sostituisce l'enzima carente. Già nelle prime settimane di trattamento il paziente riferisce di stare megl...

“Da circa 15 anni abbiamo iniziato lo sviluppo di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della ipofosfatasia. Ci siamo assunti dei rischi nell’ambito della ricerca per l’ipofosfatasia, ma ne siamo orgogliosi e oggi possiamo dire che ne è valsa la pena perché siamo riusci...

“Da oggi il futuro esiste. È un grande giorno perché abbiamo finalmente il farmaco, per bambini e giovani adulti, che cambierà totalmente la vita dei pazienti” con ipofosfatasia. Sono le parole di Luisa Nico, presidente Api - Associazione pazienti Ipofosfatasia, partecipando, a Milano, all’incontro c...

Con asfotase alfa “si va a curare l'alterazione ossea determinata dall'assenza della fosfatasi alcalina. La parte più eclatante si ha a livello radiografico: un osso gravemente disorganizzato con una cartilagine di accrescimento e con dei segni compatibili con un importante rachitismo, migliora netta...

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di pazienti affetti da ipofosfatasia (Hpp) ad esordio pediatrico. La terapia, messa a punto da AstraZeneca e Alexion, AstraZeneca Rare Disease è la prima terapi...